北京时间2月21日，复旦大学附属华山医院的郁金泰团队在《Science》期刊上发表了一项新的研究成果，题为“Neuronal FAM171A2 Mediates α-synuclein Fibril Uptake and Drives Parkinson’s Disease”。这项研究为帕金森病提供了一个全新的治疗靶点——FAM171A2，并发现了潜在的小分子抑制剂bemcentinib，为帕金森病的病因治疗开辟了重要方向。

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病，严重影响患者的日常生活，并伴随较高的致残率和死亡率。根据预测，全球的帕金森病患病人数将从2015年的700万增加到2040年的1300万。这种疾病的核心病理特征是病理性α-突触核蛋白（α-synuclein, α-syn）的异常聚集和传播，导致多巴胺能神经元的死亡，从而引发运动障碍和认知功能下降。

迄今为止，关于α-syn纤维如何被神经元特异性识别并内吞的分子机制尚不明确。此次研究的突破为阐明这一机制奠定了基础，并为寻找有效的治疗策略提供了新的思路。

南模生物（Shanghai Model Organisms Center, Inc，股票代码：688265）在此研究中提供了Fam171A2-KO和Fam171A2-Flox小鼠，展现了其在基因修饰动物模型研发领域的专业实力。该公司自2000年成立以来，始终以“编辑基因、解码生命”为使命，致力于为全球的高校、科研院所及制药企业提供全面的基因修饰动物模型产品解决方案，推动生物医疗领域的创新与发展。

通过此次研究，我们期待能在尊龙凯时的引领下，继续推进帕金森病相关的研究，期待能够为改善患者的生活质量作出贡献。